【ブコラム承認へ前進−署名に賛同して頂きました全ての皆様へ、署名活動終了のご報告−】

突然のご報告となりましたこと、お詫び申し上げます。

本署名にご賛同頂きました全ての皆様にお詫びとご報告がございます。

まずはこの度の「ブコラム」早期承認を求める署名キャンペーンにご賛同くださいました皆様に心より御礼申し上げます。
先日、ドラべ症候群患者家族会として野田聖子議員、三原じゅん子議員そして厚生労働省上野宏史政務官を訪問させて頂きました。
その結果「ブコラム」の治験に関して下記の要件緩和が認められました。

1)治験できる施設を増やす
2)年齢区分をなくす
3)夜間でも治験が実施できるようにする

これは単なる治験期間の闇雲な延長ではなく、“ブコラムの承認”にとって非常に大きな前進であると考えています。

そして、この要件緩和を持ちまして、署名活動を終了することと致しました。
1万筆の賛同を頂いた時点で厚生労働副大臣にご報告したものの、最終的には3万人以上の皆さまにご賛同頂いているにも関わらず、厚生労働省への提出に至らなかったことに関して、心よりお詫び申し上げます。

なぜ提出に至らなかったのか。
患者家族会からの働きかけにより、今回の要件緩和が実現したこと。特にネックであった年齢区分が無くなったことで、治験事例はかなり集まりやすくなることが予想されます。それはつまり、最終的な目標である“ブコラムの承認”に向けた道が拓けたことを意味します。
これは署名キャンペーンで求めていた成果そのものであり、今回認められた要件緩和に関して改めて署名を提出するということに矛盾が生じるということがあります。
そのため
本来の一番の目的である“ブコラムの承認”に向けて
「署名は提出せずに、治験事例を増やして着実に承認への道を歩む」方が早期承認への近道だと判断致しました。

以上の理由から署名活動は終了とさせて頂きますが、今回の要件緩和の実現にあたっては、皆様からの1万筆（副大臣へのご報告）、3万筆を超える社会の声があったことは想像に難くありません。
皆様の一筆一筆が、応援のコメントが、ドラべ症候群の子どもたちに希望の光を灯して下さいました。
賛同して下さった方々には本当に感謝の気持ちでいっぱいです。ありがとうございます。

どうか状況をご理解頂き、今後のブコラム承認までの道も温かく見守って頂けましたら幸いです。

今後とも進捗状況を皆様にしっかりとお知らせすることが私の責任だと思いますので、署名キャンペーンのサイトは閉じずに随時更新していく所存でございます。

どうぞよろしくお願い致します。

署名発起人 貞本建太（ドラべ症候群患者家族会会員）

 

English petition

https://www.change.org/dravet_2

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ブコラム(口腔内投与ミダゾラム)
という薬があれば助かった小さな命があります。
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ブコラム。これは、難病“ドラべ症候群”の子どもたちやその親にとって命をつなぐ希望の薬です。

子どもたちをけいれん発作の苦しみから救ってあげたい。海外では普通に使われている薬を使ってけいれん発作を止めてあげたい。 これ以上けいれん重積で幼い命が亡くなることのない世の中にしたい。ただそれだけなのです。

どうか皆様のお力で子どもたちを救って下さい。お願いいたします。

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けいれん発作が止まらない難病
ドラべ症候群
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一度てんかん発作が起きると病院に救急搬送し、発作を止める薬（ミダゾラム）を使わなければ発作が止まりにくい病気があります。

それが、ドラベ症候群です。

けいれんが止まらない“重積発作”のため、脳が壊死してしまい脳症になって今までできていたことができなくなったり、亡くなるお子さんもおられます。

脳内で小さな電気信号のショート（てんかん発作）が起きると、その異常な電気信号の波は徐々に脳内に広がっていきます。一刻も早く薬（ミダゾラム）を使って脳を鎮静化させなければ、どんどんと発作は止まりにくくなります。

しかし今は病院でしかその薬が使えません。

例えるなら『ボヤの段階なら自分の消火器で消せるのに、大火事になるのをただ眺めるしかなく、ポンプ車が出動した時にはもう手遅れなほど燃え広がっている。』といったところでしょうか。

親は 30分、1時間、時には数時間もけいれんが続く我が子をただ見守ることしかできないのです。

ブコラムがあれば苦しむ我が子を救ってあげられるのに・・・

ブコラムは、そのお薬を家庭や学校などで簡単に使えるように、口の中に投与できるよう開発されたお薬です。

海外では多くの国で使用され、その効果も証明されています 

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患者家族会の署名活動でブコラム承認に
向けた治験スタート。しかし…
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発作に苦しむ子どもたちを見守ることしかできない状況を変えたいと、ドラベ症候群患者家族会が自宅や学校で使える薬、ブコラム（口腔内投与ミダゾラム）の早期承認を求めて署名活動を展開し、合計17万1866筆もの署名を集めて厚生労働省に提出。ようやく日本でも治験が始められることになりました。

けれど、治験が進みません。進めようがないのです。それはなぜか。治験を受けるためのハードルが高すぎるのです。治験に協力したい患者はたくさんいるのに…

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治験の条件や現在の状況は・・・

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① 治験ができるのは全国でわずか25病院のみ。

↪全国でわずか25しかない登録病院の近くに難病の子どもが住んでいる確率の低さを考えて欲しい。早く発作を止めるためには、遠くの病院には行けないのです。

 ②治験は平日の昼間のみしかできない（平日日中の重積発作しかデータとして扱えない）
↪発作はお医者さんや製薬会社さんの都合に合わせて起きるわけではありません。

 ③0歳や10歳以上の子達の治験データが足りない（だから承認されない）

↪ドラべ症候群という病気は最近でこそ早めに診断がつくようになりましたが、それでも1歳を過ぎてから確定されることがほとんどです。まだ診断されてない0歳の子のデータをどうやって集めるのでしょう。また、10歳以上のお子さんの発作は睡眠中に移行していることが多く、②とも絡んで、データを取ることは非常にハードルが高いです。

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解決策はいくらでもある

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◽治験を受けるにあたっての実現不可能な条件等を撤廃する。
↪登録病院の数を増やす、平日昼間のみでなく24時間365日治験が行えるようにする。

◽海外の治験データを使う。
↪ED治療薬は前例のないスピード承認。その期間わずか1年。治験は行われず、海外の治験データを使った書類審査だけでした。

 治験や審査を進める手立てはいくらでもあります！
この署名を通じて、どうか、皆さんの力でブコラムの治験を前に進め、けいれん重積で苦しむ子どもたちを救っていただけませんでしょうか。よろしくお願いいたします。

 

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以下

患者家族会の親御さんのお話です。

11月のある1週間で、4歳と6歳のドラベ症候群のお子さんが2人、亡くなりました。1人は脳症となり入院しています。みんな、発作が起きた時にすぐに止めてあげられたら、今も可愛い笑顔を見せてくれていたかもしれません。

親が子どもの小さな棺を見送る。
それは、想像を絶するほど、残酷なものです。

4歳の子は新幹線やお花が大好きな、ワンパクだけど心優しい男の子。
6歳の子は、色白でふわふわの、いつもまわりの皆を幸せにしてくれる優しい笑顔の女の子。7歳の誕生日の10日前の出来事でした。

葬儀では、大好きだった「ありがとうの花」の歌が流れていました。

発作が起きて救急搬送するも、けいれん発作が２時間、３時間と止まらなくなり、その命の炎が消えてしまったのです。
けいれんが長く続くと、どんどん止まりにくくなり、ベテランの救命医でもどうすることもできないそうです。
発作が長く続くと、発作を止める薬が結びつく部分が、細胞に奥深くに沈みこんでしまい、薬が効かなくなるからです。

小児神経の先生達は「早く止めることが大切です」といつもお話されています。

「早く止めて！早く止めて！助けて！」

私たちは、息もできずにけいれんし、苦しい思いをしている我が子のため、救急搬送中に祈る事しか出来ません。救急搬送しても、発作が起きてから、薬が投与されるまでには移動や問診、準備など、約50分かかるのです。

発作が起きたなら救急車を呼べばいい、と言う方もいます。
でもそれでは、50分もかかっては、間に合わないのです。

私たちが早期承認をお願いしている薬、
ブコラムの中身は、ミダゾラムです。
いつも病院で発作を止めるために使っている薬です。

口の中に入れるだけの、海外ではたくさんの国で当たり前に家庭などで使われているブコラムを日本で承認するのに、なんでこんなに時間がかかるのでしょうか。私たちが早期承認活動を始めてから５年、国に申請を出してからもう３年半です。

どうして私たちは、大切な仲間のお子さんを重積発作で、こんな形で亡くすことになったのでしょうか。

いったい、どうすれば、誰に言えば、助けてあげられたんでしょうか。

何のために、ブコラム早期承認活動を行ってきたのか。

悲しくて悲しくて、悔しくて情けなくて。

 
最初に治験条件を聞いた関係者は、あまりの厳しい条件に驚き、絶望しました。患者家族も医師も看護師も、皆、なぜこれほどに厳しい治験の条件が課されるのか、理解に苦しみました。

それでも、なんとかこれ以上先延ばしされないように患者も医師も必死に頑張っています。しかしながら、0歳と10歳以上のデータは０のままです。治験期間を延長しても、これほどの厳しい条件では、到底クリアできるはずなどありません。審査も進められません。

私たちは1日、また1日と、今日も無事に朝を迎えられた事に感謝をし、
夜眠っている間も、子どもの寝息で命を確認しながら過ごしています。
小さな大切な命が、どこかへ行ってしまわないように必死でつかまえています。

どうか命をつなぐブコラムという薬を1日も早く承認して頂けることを強く願っています。

子どもの命を守りたいと思った。

一緒に闘ってきた活動してきた大切な仲間の、子どもの命を守りたかった。

どうか自分のお子さんが、自分のお孫さんが、大切なお友達のお子さんが、目の前で苦しんでいたら、と。

考えてみてください。

生まれてから何度も発作に苦しみ、病院に搬送され、点滴やチューブだらけになって、入退院を繰り返して。

それでも頑張って立ち上がって生きようとしている、生きていたいと願っているこの子たちの命を助けてください。
 
今回、多くの患者の親御さんが、同じように傷つき、心を痛め、それでも前を向こうとしています。
 ‭https://ameblo.jp/k981020/entry-12421054197.html
‭https://ameblo.jp/natto-ch/entry-12421184016.html
‭https://ameblo.jp/ayummy19/entry-12421088319.html

最後までお読み頂きありがとうございました。
どうか、皆さんの力でブコラムの治験を前に進め、けいれん重積で苦しむ子どもたちを救っていただけませんでしょうか。 よろしくお願いいたします。

 

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